2025年2月21日,，香港,、深圳,、南京,、上海,、波士頓-深信生物（“Innorna”）,，一家處于臨床階段,、聚焦于脂質(zhì)納米顆粒（LNP）遞送技術(shù)及創(chuàng)新RNA（略）,，宣布其自主研發(fā)的第四款罕見(jiàn)病mRNA藥物IN013獲得美國(guó)FDA兒科罕見(jiàn)病資格認(rèn)定（RarePediatricDiseaseDesignation,RPDD）。
IN013用于治療肝豆?fàn)詈俗冃裕╓ilson?。?，這是一種嚴(yán)重危害生命的銅代謝障礙性遺傳性疾病,。若藥物成功獲批,，F(xiàn)DA（略）優(yōu)先審評(píng)券（PriorityReviewVoucher,PRV），可加速后續(xù)管（略）進(jìn)程,。
關(guān)于肝豆?fàn)詈俗冃院虸N013
肝豆?fàn)詈俗冃裕℉epatolenticularDegeneration,，HLD），又稱Wilson?。╓ilsonDisease,，WD）,是一種罕見(jiàn)的常染色體隱性遺傳性疾病，因銅轉(zhuǎn)運(yùn)ATP酶β（ATP7B）基因突變導(dǎo)致銅代謝障礙,，從而引起銅離子在肝臟,、大腦和腎臟等多器官中積累而導(dǎo)致器官受累,。WD患者臨床表現(xiàn)多樣，因受累器官和程度不同而異,，主要表現(xiàn)為肝臟和/（略）受累,，此外還可出現(xiàn)眼部異常、溶血,、腎臟損傷,、骨關(guān)節(jié)異常等多種臨床表現(xiàn)。
目前WD的治療方法有限,，現(xiàn)有藥物僅能緩解部分患者的癥狀,，（略）癥狀的風(fēng)險(xiǎn)。IN013是深信生物依托自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)的mRNA-LNP（略）開(kāi)發(fā)的WD創(chuàng)新療法,，通過(guò)mRNA技術(shù)直接恢復(fù)功能性ATP7B蛋白水平,，降低患者體內(nèi)蓄積的銅離子，系統(tǒng)性改善全身癥狀,，從而達(dá)到治療肝豆?fàn)詈俗冃缘哪康摹?
關(guān)于深信生物
深信生物成立于2019年,，致力于開(kāi)發(fā)全球領(lǐng)先的LNP（略）及創(chuàng)新RNA療法，以解決尚未滿足的臨床需求,。深信生物目前已建立了一個(gè)包含5000多種可離子化脂質(zhì)的多樣性導(dǎo)向LNP庫(kù)（DOLL）,，可應(yīng)用于多種創(chuàng)新療法的開(kāi)發(fā)，包括mRNA疫苗和藥物,、在體基因編輯療法和細(xì)胞療法等,。基于其專有的mRNA和LNP（略）,，深信生物已在傳染病疫苗,、罕見(jiàn)病及腫瘤免疫領(lǐng)域布局了多個(gè)內(nèi)部研發(fā)管線，同時(shí)與國(guó)內(nèi)外多家生物制藥企業(yè)建立了合作,，以探索該技術(shù)在更廣泛治療領(lǐng)域的開(kāi)發(fā)潛力,。自成立以來(lái)，深信生物獲得了投資界和工業(yè)界的廣泛認(rèn)可,，榮獲了MIT（略）、《財(cái)富》（略）等數(shù)十個(gè)獎(jiǎng)項(xiàng),。
為促進(jìn)mRNA治療領(lǐng)域的合作交流,，我們組建了專業(yè)的mRNA行業(yè)交流群，目前院校,、企事業(yè)單位：（略）
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